Un tratamiento oral para la hemofilia A: el Regional de Málaga participa en un estudio pionero que podría cambiar la vida de los pacientes

El Hospital Regional Universitario de Málaga ha sido uno de los dos únicos centros de España seleccionados para formar parte de una investigación pionera que podría transformar la forma de tratar y convivir con la hemofilia A, una enfermedad rara que dificulta que la sangre coagule correctamente y aumenta el riesgo de sangrados prolongados o espontáneos. 

Se trata del ensayo clínico internacional VOYAGER2, un estudio de fase 1 que evalúa por primera vez la posibilidad de administrar por vía oral un tratamiento para las personas con hemofilia A, uno de los avances más esperados en el ámbito de esta enfermedad.

De las infusiones intravenosas a una posible pastilla

Esto supondría un gran cambio para los pacientes, ya que actualmente muchos necesitan administrarse tratamiento de forma continuada mediante infusiones intravenosas varias veces por semana durante toda su vida. Una circunstancia que supone una importante carga asistencial y personal, especialmente para niños, adolescentes y personas con dificultades de acceso venoso.

Junto al Hospital Universitario La Paz de Madrid, el Hospital Regional de Málaga ha sido elegido para participar en esta investigación pionera, que podría suponer una gran mejora de la calidad de vida de estos pacientes. 

Qué es la hemofilia A y cómo se manifiesta

La hemofilia A, explica la Junta en un comunicado, es una enfermedad rara hemorrágica crónica causada por el déficit del factor VIII de la coagulación, una proteína esencial para que la sangre coagule correctamente cuando se produce una herida o una hemorragia. Al no disponer de cantidades suficientes de este factor, las personas con hemofilia tienen mayor riesgo de sufrir sangrados prolongados o hemorragias espontáneas, especialmente en articulaciones y músculos.

El ensayo VOYAGER2 explora por primera vez la posibilidad de sustituir la actual administración intravenosa por un tratamiento oral basado en un anticuerpo monoclonal, diseñado para imitar la función del factor VIII. 

“Es decir, no aporta directamente la proteína que falta, sino que reproduce su papel dentro del proceso natural de coagulación de la sangre, permitiendo que este mecanismo funcione de forma más eficaz”, aclara el hospital.

Málaga, entre los dos hospitales españoles elegidos para el ensayo

Francisco López, hematólogo del Hospital Regional Universitario de Málaga e investigador principal del grupo de Hematología y Hemoterapia de IBIMA Plataforma BIONAND, es el encargado de liderar el estudio en el centro.

“Nos encontramos ante una línea de investigación especialmente prometedora porque plantea un cambio de paradigma en el tratamiento de la hemofilia”, ha explicado.

“La posibilidad de administrar una terapia eficaz por vía oral supondría una mejora muy relevante en la calidad de vida de los pacientes”, ha añadido el doctor López. 

Un primer paso hacia un cambio de paradigma

Este ensayo, subraya el profesional, constituye “el primer paso” necesario para comprobar la seguridad del tratamiento y su comportamiento en el organismo. “Aunque nos encontramos en una fase inicial de desarrollo, el potencial de esta estrategia terapéutica es extraordinario”, ha resaltado. 

Entre los potenciales beneficios de este nuevo tratamiento se encuentran una mejor adherencia, una mayor autonomía de los pacientes y una disminución de las dificultades derivadas de la necesidad de accesos venosos frecuente

Según ha detallado la Junta, la investigación forma parte de una nueva generación de tratamientos no sustitutivos dirigidos a simplificar el manejo de la enfermedad y reducir la carga terapéutica asociada al tratamiento crónico. 

Más autonomía y menos accesos venosos para los pacientes

Por su parte, el jefe de servicio de Hematología, Manuel Isidro Muñoz, ha puesto en valor el impacto positivo que este avance podría tener en los pacientes de menor edad. “Para muchos pacientes con hemofilia, especialmente los más jóvenes, el tratamiento forma parte de su rutina diaria desde la infancia. Avanzar hacia terapias más sencillas y menos invasivas puede contribuir de forma significativa a mejorar su bienestar y favorecer una vida más independiente”, ha señalado. 

Desde la Junta destacan que la posibilidad de sustituir en el futuro la administración intravenosa crónica por un tratamiento oral representa “uno de los avances más esperados” en el ámbito de la hemofilia. 

Aunque precisan que todavía será necesario completar las distintas fases de investigación clínica, también aseguran que este ensayo “marca el inicio de una nueva línea de desarrollo terapéutico que podría transformar la forma de tratar y vivir esta enfermedad en los próximos años”.