“Estamos empezando a hablar de potencial curación. Hay que hacerlo con prudencia porque aún estamos en los inicios, pero las terapias CAR-T podrían cambiar la vida de millones de personas con cáncer”, afirmaba recientemente Marta Moreno, directora de Relaciones Institucionales de Novartis Oncología, en un encuentro en torno a estos revolucionarios tratamientos. “Si bien todavía no podemos hablar de curación total, sí de remisión durante años”, apostillaba la Dra. Susana Rives, hematóloga pediátrica del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona.

Sus afirmaciones son, cuanto menos, esperanzadoras. La terapia inmunocelular CAR-T se está convirtiendo en un emblema de la medicina personalizada y transformando el abordaje y el pronóstico de enfermedades onco-hematológicas graves como la leucemia linfoblástica aguda (LLA) o el linfoma difuso de células B grandes. Pero, ¿cómo funciona exactamente esta nueva arma contra el cáncer?

“CAR-T reúne tres terapias avanzadas en un mismo concepto. Es terapia celular, es inmunoterapia y es terapia génica”, explicaba la doctora Rives en el foro, organizado por la Universidad Internacional Menéndez Pelayo y Novartis Oncology. Se trata de una terapia de adminitración única que implica un proceso de fabricación de alta complejidad: los linfocitos T (un tipo de glóbulo blanco) del paciente se modifican genéticamente fuera del organismo para que, al ser reinfundidos en la sangre del paciente, sean capaces de reconocer y destruir las células cancerosas.

El coste de la nueva terapia podría superar los 200.000 € por paciente en Europa, pero, aunque sea una cifra elevada, subraya la directora de Relaciones Institucionales de Novartis, “hay que tener en cuenta que se trata de un único pago, y estamos hablando de potencial curación en enfermedades que presentan tasas de mortalidad elevadas”. “Por ello, estamos trabajando en modelos innovadores de precios o modelos de pago con resultados en salud que ayuden a la Administración para que esta terapia pueda llegar a todos los pacientes que lo necesiten”.

Ensayos clínicos y resultados en salud

En Europa, la leucemia linfoblástica aguda (LLA) supone aproximadamente un 80% de los casos de leucemia en niños. La probabilidad de curación con quimioterapia o trasplante es de aproximadamente el 85-90%, pero el porcentaje restante “cuando recae, tiene un pronóstico muy oscuro”, explicaba la doctora Rives. Hace dos años y medio uno de estos pacientes -niño de 7 años con LLA en tercera recaída tras dos trasplantes de médula y ninguna otra opción que el tratamiento paliativo- fue incluido en el ensayo con CAR-T en el que participó su centro hospitalario. “La toxicidad es muy importante y se dan complicaciones por la liberación de citocinas”, alerta la experta, pero “esta situación se puede manejar si se cuenta con un equipo multidisciplinar formado”. Hoy ese niño hace una vida normal salvo que una vez al mes es sometido a tratamiento con anticuerpos.

En el caso del linfoma difuso de células B grandes, Joaquín Martínez, jefe del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario 12 de Octubre de Madrid, considera que la terapia CAR-T va a cambiar el paradigma de tratamiento pero alerta sobre "los retos a nivel médico y organizativo en los hospitales". Esta patología es la forma más común de linfoma no Hodgkin, que representa hasta un 40% del total de casos a nivel mundial. Un tercio de estos pacientes recaen después de recibir tratamiento de primera línea. Las investigaciones recientes apuntan a unos resultados mediante CAR-T de un 82% de respuesta objetiva, 54 de respuestas completas, y una supervivencia global del 50% a los 18 meses.